Manifestacja w Warszawie odpowiedzią rodziców na wycofanie leczenia dla dzieci chorych na achondroplazję
W sierpniu 2023 roku Ministerstwo Zdrowia skreśliło z listy leków refundowanych preparat Voxzogo...

fot. tvbeskidy

W sierpniu 2023 roku Ministerstwo Zdrowia skreśliło z listy leków refundowanych preparat Voxzogo, który mógł być stosowany w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL).Preparat ten był jedynym środkiem wykorzystywanym  w leczeniu u dzieci rzadkiej choroby uwarunkowanej genetycznie – achondroplazji. Bez refundowania koszt terapii jednego chorego dziecka wynosi około 1,5 mln złotych rocznie. W odpowiedzi na tę decyzję Ministerstwa  już 06. października odbędzie się strajk w Warszawie, celem którego jest przewrócenie nadziei na dostęp do leczenia dzieci.

Z końcem wakacji Ministerstwo Zdrowia pozbawiło dzieci chore na achondroplazję finansowania przełomowej terapii preparatem Voxzogo. Sam lek w ubiegłym roku znalazł się na liście technologii o wysokim poziomie innowacyjności, wskazując na obiecujące efekty w leczeniu achondroplazji, która każdego roku dotyka kilkanaścioro dzieci w Polsce.

Osoby z achondroplazją borykają się nie tylko z niskim wzrostem, czy nieproporcjonalną budową ciała, ale również z szeregiem powikłań neurologicznych, kardiologicznych, ortopedycznych i laryngologicznych. Dodatkowo, każda infekcja naznaczona jest ryzykiem niedosłuchu, natomiast każdy bezdech – ryzykiem śmierci.

– Rehabilitacja oraz rezonanse mózgu to codzienność mojego 13- letniego dziecka. Jako rodzic, wiedzący o istnieniu leku, nie mogę spokojnie patrzeć na to, że w naszym kraju nie ma możliwości uzyskania refundacji leczenia, którego koszt wynosi około 1,5 mln zł rocznie i może trwać jedynie do czasu zamknięcia się płytek wzrostowych u pacjenta, czyli do około 12-16 rż. Każdy dzień bez leku, jest utraconą szansą na lepsze życie. Nie walczę tylko o wyższy wzrost, ale o zdrowie i życie mojego dziecka. Poszerzenie otworu wielkiego czaszki, poprawa stanu kardiologicznego, neurologicznego, ortopedycznego, [MS1] to tylko część z efektów terapii Voxzogo – mówi organizatorka protestu Renata Ostrowska.

Preparat Voxzogo ogranicza lub całkowicie eliminuje powikłania jakie niesie za sobą achondroplazja. Jego skuteczność została potwierdzona przez Europejską Agencję Leków i tym samym dopuszczona do standardowego obrotu na terenie Unii Europejskiej. Preparat Voxzogo jest refundowany w wielu krajach europejskich m.in. w Niemczech, Czechach, Rosji, Szwajcarii, Francji, Portugalii, Austrii czy Hiszpanii. W ramach innego dostępu do leku, także w Czechach, Węgrzech, Estonii, Bułgarii i Rumunii. W Polsce też był dostępny w ramach procedury RDTL, czyli innej formie publicznego finansowania, ale jedynie do sierpnia br.

– Terapia Voxzogo pozwala naszym dzieciom uniknąć chirurgicznego wydłużania kości aparatami ilizarova, które wiąże się z ogromnym cierpieniem i jest obarczone ryzykiem powikłań, mogących doprowadzić do ciężkiej niepełnosprawności. Walczę o to, by jak najszybciej znaleziono drogę finansowania leczenia Voxzogo w Polsce i proszę Ministerstwo Zdrowia o zaangażowanie się w rozmowy z firmą farmaceutyczną BioMarin, aby lek Voxzogo został, jak najszybciej objęty refundacją w Polsce – mówi Olga Prokopek, mama 6-letniej Amelki chorej na achodnroplazję.

Rodziny chorych oczekują podczas manifestacji rozmowy z przedstawicielem Ministerstwa Zdrowia. Nie mając alternatywy leczenia oraz żadnej odpowiedzi z Ministerstwa, nie pozostawiono im żadnego wyboru.

Protest odbędzie się 06 października 2023 roku o godzinie 13:00 w Warszawie. Marsz zacznie się przy Kancelarii Prezesa Rady Ministrów (al. Ujazdowskie 1/3), a zakończy pod budynkiem Ministerstwa Zdrowia (ul. Miodowa 15). Wszystkie informacje dostępne są pod adresem: https://fb.me/e/3dzWI4hCr

Wszelkich informacji udzielają:

Organizator: Renata Ostrowska, nr tel. 508 040 377

Przewodnicząca Zgromadzenia, nr tel. 516 497 400

 [MS1]Nie ma dowodów na bezdechy - lub ja ich nie znam, ale nie znalazłam nigdzie potwierdzenia